Nuevo enfoque contra sida apunta a dañar el ADN de los pacientes

La compañía biotecnológica con sede en California Sangamo BioSciences Inc. informó esta semana que comenzará pruebas en seres humanos de un nuevo enfoque para tratar el virus del sida que apunta a dañar deliberadamente el ADN del paciente.
El sistema se basa en investigaciones que demuestran desde hace tiempo que las personas con una mutación específica en el gen llamado CCR5 resisten a la infección con el virus letal e incurable.
El gen controla un sendero llamado receptor en las células del sistema inmune. El virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) utiliza el receptor CCR5 para adherirse a las células que infecta.
El fármaco de Sangamo SB-728-T afecta al CCR5. Se trata de una nucleasa dedo de zinc, un compuesto que puede cortar las moléculas abiertas. Este está específicamente diseñado para dañar al CCR5.
La empresa planea remover las células T CD4 del sistema inmune en los pacientes con VIH, para tratarlas con el medicamento y reinfundirlas.
La esperanza es que estas células modificadas intencionalmente prosperen y se multipliquen, brindando al paciente un sistema inmune resistente al VIH.
"Esta es la primera vez que tenemos la capacidad de crear en un paciente células T resistentes permanentemente a la infección por cepas específicas de VIH con CCR5 y estamos muy emocionados de comenzar un ensayo clínico de esta terapia novedosa en base a una nucleasa dedo de zinc", dijo el doctor Carl June, de la University of Pennsylvania, quien ayudará a evaluar a los pacientes.
La empresa indicó que su estudio en Fase I apunta solamente a la seguridad y que se reclutará a 12 pacientes con infección por VIH avanzada.
"La capacidad de proteger a las células inmunes de la infección con VIH y la expansión de células T modificadas por CCR5 tiene el potencial de brindar un control a largo plazo tanto del virus en sí como finalmente de las infecciones oportunistas características del sida", explicó June.
En noviembre del 2008, expertos alemanes informaron que un trasplante de médula espinal para reemplazar el sistema inmune de un paciente con VIH y leucemia no sólo permitió tratar su cáncer, sino también suprimir el virus del sida. El trasplante fue de un donante que tenía la mutación del CCR5.